გაფანტული სკლეროზის (MS) მკურნალობა ღეროვანი უჯრედებით

გაფანტული სკლეროზი (MS) არის ქრონიკული აუტოიმუნური დაავადება, რომელიც გავლენას ახდენს ცენტრალურ ნერვულ სისტემაზე. ეს ხდება მაშინ, როდესაც იმუნური სისტემა თავს ესხმის ნერვული ბოჭკოების დამცავ საფარს (მიელინი), რაც იწვევს ანთებას და არღვევს ნერვულ სიგნალს. საერთო სიმპტომებია დაღლილობა, კუნთების სისუსტე, მხედველობის პრობლემები და კოორდინაციის სირთულეები. MS-ის ზუსტი მიზეზი უცნობია, მაგრამ ითვლება, რომ გენეტიკა და გარემო ფაქტორები თამაშობენ როლს.

რა არის გაფანტული სკლეროზის მკურნალობა?

MS მკურნალობა ფოკუსირებულია სიმპტომების მართვაზე, დაავადების პროგრესირების შენელებაზე და რეციდივების შემცირებაზე. ტრადიციული ვარიანტები მოიცავს დაავადების მოდიფიკაციურ თერაპიას (DMT), როგორიცაა ინტერფერონ-ბეტა, გლატირამერის აცეტატი და მონოკლონური ანტისხეულები, როგორიცაა ნატალიზუმაბი და ოკრელიზუმაბი. სიმპტომების სპეციფიკური თერაპია, ფიზიოთერაპია და ცხოვრების წესის ცვლილებები ასევე მნიშვნელოვან როლს თამაშობს მკურნალობაში. ბოლო წლებში ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია (HSCT) პერსპექტიული მიდგომაა.

რას ნიშნავს ჰემატოპოეზის ღეროვანი უჯრედი?

ღეროვან უჯრედებს აქვთ უნარი გადაიზარდონ სხვადასხვა ტიპის უჯრედებად. ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედები, კერძოდ, აწარმოებენ სისხლის უჯრედებს, მათ შორის იმუნურ უჯრედებს.

HSCT შლის მავნე იმუნურ უჯრედებს, რომლებიც იწვევენ დაავადებას და ანაცვლებს მათ ჯანსაღი ღეროვანი უჯრედებით იმუნური სისტემის აღსადგენად. ეს არის პერსპექტიული მკურნალობის ვარიანტი, განსაკუთრებით ისეთი დაავადებებისთვის, როგორიცაა MS, სადაც იმუნური სისტემა გამართულად არ ფუნქციონირებს.

რა არის აუტოლოგიური ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია (aHSCT) MS-ში?

ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია (HSCT) მიზნად ისახავს იმუნური სისტემის „გადატვირთვას“ გაუმართავი იმუნური უჯრედების ჯანსაღი უჯრედებით ჩანაცვლებით. მიუხედავად იმისა, რომ ჯერ კიდევ ექსპერიმენტულად განიხილება, მიმდინარე კვლევები ხაზს უსვამს პოტენციალს მნიშვნელოვნად გააუმჯობესოს შედეგები MS-ით დაავადებული ზოგიერთი ადამიანისთვის, განსაკუთრებით მათთვის, ვისაც აქვს დაავადების აგრესიული ან რეციდივი ფორმები.

არსებობს მრავალი სახის HSCT, რომელიც ანადგურებს იმუნურ სისტემას სხვადასხვა რაოდენობით „გადატვირთვისთვის“. Myeloablative HSCT მთლიანად ანადგურებს იმუნურ სისტემას. მეორე, სახელწოდებით “არამიელოაბლაციური”, ნაწილობრივ ანადგურებს სისტემას.

როდესაც ვსაუბრობთ MS-ის ღეროვანი უჯრედების მკურნალობაზე, ჩვეულებრივ იგულისხმება პროცედურა, რომელსაც ეწოდება აუტოლოგიური ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია (aHSCT). ეს არის ყველაზე შესწავლილი ღეროვანი უჯრედების მკურნალობა MS-სთვის. aHSCT-ში, ძვლის ტვინიდან აღებული სისხლის ღეროვანი უჯრედები ცვლის იმუნურ სისტემაში არსებულ უჯრედებს, რომლებიც თავს ესხმიან ნერვულ სისტემას. ამ გზით, ღეროვანი უჯრედების გადანერგვა „გადატვირთავს“ იმუნურ სისტემას, რათა შეანელოს MS აქტივობა.

ვინ არის HSCT შესაფერისი კანდიდატი?

პაციენტის ვარგისიანობა განისაზღვრება სპეციალისტების დეტალური გამოკვლევებით. თუმცა, თუ თქვენ გაქვთ ძალიან აქტიური მორეციდივე MS და კვლავ განიცდით რეციდივებს DMT-ების მიღების მიუხედავად, შეგიძლიათ ისარგებლოთ ამ პროცედურისგან. ეს იმიტომ ხდება, რომ HSCT მიზნად ისახავს იმუნურ სისტემას, რაც იწვევს ანთებას.

როგორ გამოიყენება HSCT მკურნალობა MS-ში?

HSCT არის ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაციის ტიპი, რომელიც შექმნილია იმუნური სისტემის აღდგენისა და ანთების შესაჩერებლად, რომელიც ხელს უწყობს MS-ის რეციდივას. არ არსებობს სტანდარტული HSCT პროტოკოლი MS-სთვის. პროტოკოლები განსხვავდება ცენტრიდან ცენტრში. პროცედურის დროს ქიმიოთერაპიის დროს გამოყენებული იმუნოსუპრესიული პრეპარატები ასევე განსხვავდება. თუმცა, HSCT-ის საფეხურები ძირითადად შემდეგია:

1-3 საფეხურები მოიცავს ღეროვანი უჯრედების წარმოების და სისხლში განთავისუფლების სტიმულირებას. ღეროვანი უჯრედების შეგროვებისა და გაყინვის პროცესი 5-დან 15 დღემდე გრძელდება. მკურნალობა ჩვეულებრივ მოიცავს ქიმიოთერაპიას, რათა თავიდან აიცილოს რეციდივები. ტრანსპლანტაცია (4-6 საფეხური) ჩვეულებრივ მოითხოვს საავადმყოფოში 3 კვირიან ყოფნას.

რა ხდება MS ღეროვანი უჯრედებით თერაპიის შემდეგ?

თქვენ გექნებათ ხშირი გამოკვლევები HSCT-ის შემდეგ მომდევნო 2 წლის განმავლობაში და ჩვეულებრივ ჩატარდება შემდეგი შეფასებები და პროცედურები:

  • ფიზიკური, ნევროლოგიური და კოგნიტური შეფასებები
  • MRI და სისხლის ტესტები
  • ფსიქოლოგიური მხარდაჭერა

თქვენ უნდა გაიაროთ MRI HSCT-დან 6 თვის განმავლობაში. ამის შემდეგ მოგეთხოვებათ MRI-ის გაკეთება წელიწადში ერთხელ მაინც.

რატომ უნდა იყოთ სიფრთხილე MS-ის ღეროვანი უჯრედებით მკურნალობასთან დაკავშირებით?

ღეროვანი უჯრედებით თერაპიის შედეგები განსხვავდება ადამიანში. შეიძლება გსმენიათ მრავალი განსხვავებული ამბავი. თქვენ უნდა ეწვიოთ სპეციალიზებულ და სანდო ჯანდაცვის ცენტრს, რათა გადაწყვიტოთ, არის თუ არა პროცედურა თქვენთვის სწორი და რა რისკებსა და სარგებელს შეიძლება მოელოდეთ.

ზოგიერთ ცენტრს არ აქვს MS პაციენტებზე HSCT ჩატარების გამოცდილება. ზოგი გაზვიადებს თავის გამოცდილებას პაციენტების მოსაზიდად. დარწმუნდით, რომ ცენტრებს შეუძლიათ თავიანთი პრეტენზიების გამყარება რეცენზირებული კვლევებით.

რა არის უახლესი კვლევები MS-ის ღეროვანი უჯრედებით მკურნალობის შესახებ?

  1. გლიას როლი MS-ში

Cell Stem-ში აგვისტოში გამოქვეყნდა კვლევა, რომელიც ხელს შეუწყობს ღეროვანი უჯრედებით თერაპიის განვითარებას. ჯერჯერობით, მკურნალობა ძირითადად ორიენტირებულია იმუნური სისტემის დათრგუნვაზე. თუმცა, ნიუ-იორკის ღეროვანი უჯრედების ფონდის (NYSCF) კვლევითი ინსტიტუტისა და Case Western Reserve University-ის მეცნიერთა ჯგუფის მიერ ჩატარებულმა კვლევამ აჩვენა, რომ დამხმარე უჯრედები სახელად „გლია“, რომლებიც მდებარეობს თავის ტვინში, ასევე მნიშვნელოვან როლს თამაშობენ MS-ის პროგრესირებაში.

ეს კვლევა ჩატარდა MS პაციენტებისგან აღებულ უჯრედებზე და ეს უჯრედები რეგენერირებული იქნა ლაბორატორიაში ღეროვანი უჯრედების ტექნოლოგიით. მკვლევარებმა გააცნობიერეს, რომ ეს გლიური უჯრედები ხელს უწყობენ დაავადების განვითარებას დამოუკიდებლად იმუნური სისტემისგან.

კერძოდ, დაფიქსირდა, რომ უჯრედები, რომლებიც წარმოქმნიან “მიელინის” გარსს, რომელიც იცავს ნერვებს, დეფიციტური იყო. ეს აღმოჩენები გვიჩვენებს, რომ ახალი მეთოდები შეიძლება შემუშავდეს MS-ის სამკურნალოდ, რომლებიც მიზნად ისახავს არა მხოლოდ იმუნურ სისტემას, არამედ გლიალურ უჯრედებსაც. ეს ხელს შეუწყობს დაავადების პროგრესირების შეჩერებას და MS პაციენტებს უკეთესი ცხოვრების უზრუნველყოფას.

  1. ღეროვანი უჯრედებით თერაპიის წარმატება მორეციდივე MS-ში

რანდომიზებულმა კონტროლირებადმა კვლევამ შეისწავლა 110 ადამიანი „ძალიან აქტიური“ მორეციდივე MS-ით. ნახევარი მკურნალობდა არამიელოაბლაციური HSCT-ით და მეორე ნახევარი სხვა DMT-ებით. კვლევამ დაადგინა:

  • ადამიანების 99%, რომლებიც მკურნალობდნენ HSCT-ით, არ იყო რეციდივი 1 წლის განმავლობაში. მხოლოდ 1 ადამიანს ჰქონდა რეციდივი. დაფიქსირდა 39 რეციდივი იმ ადამიანებში, რომლებიც მკურნალობდნენ მედიკამენტებით.
  • ადამიანების 94%-მა, რომლებიც მკურნალობდნენ HSCT-ით, ხედავდნენ, რომ მათი ინვალიდობა არ გაუარესდა 3 წლის განმავლობაში. ეს ეხებოდა მათ 40%-ს, ვინც მკურნალობდა მედიკამენტებით.
  • EDSS ქულები (ინვალიდობის საზომი) გაუმჯობესდა იმ ადამიანებში, რომლებიც მკურნალობდნენ HSCT-ით. EDSS-ის საშუალო ქულები გაუარესდა მედიკამენტებზე მყოფ ადამიანებში.

რა არის გაფართოებული ინვალიდობის სტატუსის სკალა (EDSS)?

გაფართოებული ინვალიდობის სტატუსის სკალა (EDSS) არის ინსტრუმენტი, რომელსაც იყენებენ ჯანდაცვის პროფესიონალები ნევროლოგიური დარღვევების მქონე პირებში ინვალიდობის დონის გასაზომად და მონიტორინგისთვის. ის აფასებს ადამიანის უნარს შეასრულოს ყოველდღიური აქტივობები, ფოკუსირება მოახდინოს სიარულის უნარზე და სხვა ფუნქციებზე, როგორიცაა ხედვა, კოორდინაცია და მეტყველება. მასშტაბი მერყეობს 0-დან (ნორმალური ფუნქცია) 10-მდე (სიკვდილი დაავადების გამო) და იძლევა ნათელ გზას დროთა განმავლობაში ინვალიდობის ცვლილებების გასაგებად.

EDSS ფართოდ გამოიყენება ინვალიდობის პროგრესირების შესაფასებლად გაფანტული სკლეროზის (MS) მქონე ადამიანებში. ის ხელს უწყობს დაავადების გავლენის მონიტორინგს მობილურობაზე და ნევროლოგიურ ფუნქციაზე, ხელმძღვანელობს მკურნალობის გადაწყვეტილებებს და აკონტროლებს მკურნალობის ეფექტურობას. რეგულარული EDSS შეფასებები მნიშვნელოვანია იმის გასაგებად, თუ როგორ ვითარდება MS და როგორ მოქმედებს ის ადამიანის ცხოვრების ხარისხზე.

ხშირად დასმული კითხვები MS ღეროვანი უჯრედების მკურნალობის შესახებ

  1. რა შედეგები მოჰყვება ღეროვანი უჯრედებით თერაპიას მორეციდივე MS-სთვის?

კლინიკურმა კვლევებმა აჩვენა, რომ HSCT შეუძლია შეამციროს რეციდივები. ზოგიერთი ადამიანი განიცდის სიმპტომების სტაბილიზაციას და/ან ინვალიდობის გაუმჯობესებას. თუმცა, ეს გაუმჯობესება ყოველთვის არ არის მუდმივი.

  1. რა არის HSCT-ის გვერდითი მოვლენები?

HSCT-ს აქვს სერიოზული გვერდითი ეფექტების ყველაზე მაღალი რისკი დაავადების მოდიფიკაციის თერაპიებთან შედარებით. გვერდითი მოვლენები, რომლებიც შეიძლება მოხდეს, მოიცავს:

  • გრძელვადიან პერიოდში ინფექციების განვითარების გაზრდილი რისკი
  • კიბოს და აუტოიმუნური პირობების განვითარების გაზრდილი რისკი, როგორიცაა თირეოიდიტი
  • ადრეული მენოპაუზია
  • უშვილობის პრობლემები

ქიმიოთერაპიას, რომელიც არის HSCT პროცედურის ნაწილი, ასევე აქვს თავისი გვერდითი მოვლენები. მათ შორისაა სისხლდენის და სისხლჩაქცევების გაზრდილი რისკი, დაღლილობა, მადის დაკარგვა და თმის ცვენა.

თუ ვინმეს აქვს ინვალიდობის მაღალი დონე ტრანსპლანტაციამდე, ქიმიოთერაპიას უფრო მეტი ზიანის მოტანა შეუძლია, ვიდრე სიკეთეს. ქიმიოთერაპიულმა მკურნალობამ შეიძლება გამოიწვიოს თქვენი მობილობის გაუარესება და თქვენი ნერვების მუშაობა.

თუ თქვენ გაქვთ მიელოაბლაციური ტიპის HSCT, სადაც იმუნური სისტემა მთლიანად განადგურებულია, ქიმიოთერაპიის გვერდითი მოვლენები უფრო სერიოზული იქნება.

ზოგიერთი ადამიანი გარდაიცვალა HSCT-ის შედეგად. 2005 წლიდან მოყოლებული, 330 ადამიანიდან 1, ვისაც ჰქონდა HSCT, გარდაიცვალა მისგან. ეს რისკია: ის შეიძლება გაიზარდოს ხანდაზმულ ადამიანებში, რომლებსაც აქვთ მაღალი EDSS ქულები ან აქვთ გარკვეული სხვა პირობები.

  1. როგორ უნდა იყოს ორსულობა, ძუძუთი კვება და ჩასახვის კონტროლი HSCT-ის დროს?

თქვენი ექიმი დეტალურად განიხილავს თქვენთან ყველა მინუსს და მიუთითებს, თუ რა სიფრთხილის ზომები უნდა იქნას მიღებული HSCT-ის გავლისას.

ქიმიოთერაპიულმა პრეპარატებმა, რომლებსაც იღებთ HSCT-ით, შეიძლება დააზიანოს არ დაბადებული ბავშვი, საკვერცხეები და სათესლე ჯირკვლები. ეს დაზიანება, როგორც წესი, მუდმივია და ხელს უშლის ბავშვის გაჩენას (უშვილობა). მან ასევე შეიძლება გამოიწვიოს ადრეული მენოპაუზია ქალებში. ჩანაცვლებითი ჰორმონის თერაპია (HRT) შეიძლება დაეხმაროს მენოპაუზის სიმპტომებს, მაგრამ ვერ შეაჩერებს უნაყოფობას.

თქვენ შეგიძლიათ გაყინოთ თქვენი კვერცხუჯრედები ან სპერმატოზოიდი HSCT-ის ჩატარებამდე. შემდეგ შეგიძლიათ გააჩინოთ შვილები ისეთი პროცედურების გამოყენებით, როგორიცაა IVF (ინ ვიტრო განაყოფიერება).

ქიმიოთერაპიული პრეპარატების მაღალი დონე შეიძლება გადავიდეს დედის რძეში. ამიტომ, ძუძუთი კვება თავიდან უნდა იქნას აცილებული HSCT-ის დროს.

თუ თქვენ გაქვთ მენსტრუაცია, ისინი შეიძლება შეწყდეს ქიმიოთერაპიის დროს, მაგრამ თქვენ კვლავ აწარმოებთ კვერცხებს, ასე რომ შეგიძლიათ დაორსულდეთ.

თქვენ უნდა გააგრძელოთ სანდო ჩასახვის საწინააღმდეგო საშუალებების გამოყენება, რადგან ქიმიოთერაპიულმა პრეპარატებმა შეიძლება ზიანი მიაყენოს არ დაბადებულ ბავშვს. მენსტრუაციის ნორმალურად დაბრუნებას დაახლოებით 6-დან 12 თვემდე სჭირდება. ამ დროს მნიშვნელოვანია ჩასახვის საწინააღმდეგო საშუალებების გამოყენება.

ვინაიდან ქიმიოთერაპია აზიანებს სპერმას, მამრობითი სქესის პაციენტებმა უნდა ჰკითხონ ექიმს, თუ რა ტიპის ჩასახვის საწინააღმდეგო საშუალება უნდა გამოიყენონ.

Sources:

  • nationalmssociety.org
  • mssociety.org.uk
  • The New York Stem Cell Foundation – nyscf.org
  • Patient iPSC models reveal glia-intrinsic phenotypes in multiple sclerosis, Clayton, Benjamin L.L. et al., Cell Stem Cell, Volume 31, Issue 11, 1701 – 1713.e8
Tags:,