Autismo y terapia con células madre

El trastorno del espectro autista (TEA) es un trastorno del neurodesarrollo que se caracteriza por dificultades en la interacción social, problemas de comunicación y conductas repetitivas.

Aunque actualmente no existe un tratamiento definitivo para el trastorno del espectro autista, se utilizan diversos métodos terapéuticos para aliviar los síntomas y mejorar la calidad de vida de las personas. En este contexto, la terapia con células madre se destaca como un área de investigación prometedora para comprender la base biológica del TEA y desarrollar nuevos enfoques terapéuticos.

Si bien el potencial de las células madre para transformarse en diferentes tipos celulares y reparar tejidos dañados hace que esta terapia sea atractiva para el TEA, los estudios en esta área aún se encuentran en sus etapas iniciales. Un análisis a fondo de la relación entre el TEA y la terapia con células madre podría definir el futuro papel de este innovador enfoque.

¿Cómo pueden las células madre desempeñar un papel en el tratamiento del autismo?

Comprensión de la enfermedad: Las células madre tienen la capacidad de convertirse en diferentes tipos de células. Los investigadores están estudiando la base biológica del TEA mediante el uso de células madre para crear pequeños modelos de la corteza cerebral (organoides). En organoides obtenidos de personas con TEA, se ha observado que las neuronas maduran más rápido de lo normal. Estos estudios podrían ayudar a comprender las causas del autismo, que no tiene un vínculo genético conocido.

Desarrollo de nuevos fármacos: El cultivo de neuronas obtenidas de personas con TEA en un entorno de laboratorio permite a los investigadores probar nuevos fármacos de forma personalizada.

Reemplazo celular: Se cree que el TEA se debe a anomalías en las redes neuronales, más que a una falta de células nerviosas. Por lo tanto, la simple adición de nuevas células podría no resolver el problema. Se necesita más investigación antes de que los tratamientos con células madre puedan utilizarse de forma rutinaria en el TEA.

Relación entre la proteína CD47 y el autismo

Un estudio del Instituto de Biología de Células Madre y Medicina Regenerativa de la Universidad de Stanford ha revelado que una proteína llamada CD47 podría estar relacionada con las anomalías del crecimiento cerebral asociadas con el TEA. Hallazgos clave del estudio:

  • Proteína CD47 y la señal de “No me comas”: El CD47 envía una señal de “no me comas” a las células inmunitarias, impidiendo que el sistema inmunitario las destruya.
  • Deleción de 16p11.2 y crecimiento cerebral: La deleción de 16p11.2 se asocia con el TEA, y las personas con este cambio genético suelen tener un volumen cerebral mayor de lo normal (macrocefalia).
  • Sobreproducción de CD47: Los investigadores descubrieron que las células progenitoras cerebrales de las personas portadoras de la deleción de 16p11.2 producen en exceso la proteína CD47 y, por lo tanto, las células que normalmente serían destruidas no son reconocidas por el sistema inmunitario y se acumulan.
  • Tratamiento con anticuerpos anti-CD47: Se ha demostrado el uso de anticuerpos que bloquean la señalización de CD47. Para prevenir el crecimiento de células anormales in vitro y en modelos murinos.

Conclusión: Estos hallazgos sugieren que la proteína CD47 podría desempeñar un papel importante en las anomalías del crecimiento cerebral asociadas con el TEA. Los tratamientos dirigidos a la señalización de CD47 podrían ofrecer un enfoque potencial para abordar problemas de desarrollo cerebral en personas con TEA, en particular en aquellas con alteraciones genéticas como la deleción 16p11.2. Sin embargo, se necesita más investigación para determinar si estos tratamientos son seguros y eficaces en humanos.

Diferencias en las puntuaciones de la Escala de Calificación del Autismo Infantil (CARS)

En un estudio publicado por Front Pediatr en junio de 2024, se observó que las puntuaciones de la Escala de Calificación del Autismo Infantil (CARS) eran significativamente más bajas en el grupo tratado con células madre en comparación con el grupo control. Esto sugiere que el tratamiento mejoró los síntomas del autismo. El estudio concluyó lo siguiente:

La terapia con células madre puede ser una opción segura y eficaz para niños con TEA. Sin embargo, debido al pequeño tamaño de la muestra de los estudios existentes, los protocolos de tratamiento no estandarizados y la falta de seguimiento a largo plazo, se necesita más investigación.

Se recomienda a los padres que evalúen cuidadosamente la situación antes de participar en el tratamiento. La eficacia de la terapia con células madre puede aumentar aún más mediante el desarrollo de métodos de tratamiento estandarizados.

Colaboración para el trasplante de células madre y la intervención educativa

En un estudio publicado en Stem Cells Translational Medicine en 2020, se evaluó la seguridad y la eficacia del trasplante autólogo de células mononucleares de médula ósea (BMMNC) y la intervención educativa en niños con TEA.

Al finalizar el estudio, realizado con 30 niños diagnosticados con TEA según los criterios del DSM-5 y con puntuaciones superiores a 37 en la Escala de Calificación del Autismo Infantil (CARS), se observó una disminución significativa de la gravedad del TEA, una mejora en las conductas adaptativas, mejoras significativas en la comunicación social, el lenguaje y las habilidades de la vida diaria, y una disminución de las conductas repetitivas y la hiperactividad.

La combinación del trasplante autólogo de BMMNC y la intervención educativa se considera un enfoque seguro y bien tolerado en niños con TEA. Sin embargo, estos hallazgos deben respaldarse con estudios controlados a mayor escala.

Mejoras temporales en las conductas adaptativas

Algunos estudios han demostrado que la terapia con células madre puede proporcionar mejoras temporales en las habilidades sociales y las conductas adaptativas. Sin embargo, se cree que estas mejoras podrían deberse a procesos naturales del desarrollo.

No se han observado efectos secundarios graves con la terapia con células madre. Sin embargo, la falta de estandarización en los protocolos de tratamiento dificulta la evaluación de la seguridad general. No existe suficiente información sobre los efectos a largo plazo de la terapia con células madre.

La investigación muestra esperanza

Como resultado, según los resultados de la investigación, no existe un tratamiento definitivo para el trastorno del espectro autista y muchos enfoques, incluida la terapia con células madre, aún se encuentran en fase experimental. Sin embargo, los estudios en esta área son prometedores.

Si bien la terapia con células madre no cura completamente el autismo, puede destacarse como un método útil para controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida de las personas. Se necesitan estudios más exhaustivos, a largo plazo y controlados para demostrar la eficacia y la seguridad de la terapia. No obstante, los hallazgos siguen siendo un rayo de esperanza para el desarrollo de soluciones más efectivas para las personas con autismo y sus familias.

Fuentes:

  • https://med.stanford.edu/stemcell/news/iscbrmarticles/cd47autism.html
  • https://www.frontiersin.org/journals/pediatrics/articles/10.3389/fped.2022.897398
  • https://academic.oup.com/stcltm/article/10/1/14/6403990?login=false
  • https://stemcellsaustralia.edu.au/conditions/explore/autism/
  • https://www.frontiersin.org/journals/psychiatry/articles/10.3389/fpsyt.2023.1287879