La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune crónica que afecta al sistema nervioso central. Se produce cuando el sistema inmunitario ataca la capa protectora de las fibras nerviosas (mielina), lo que provoca inflamación e interrumpe la señalización nerviosa. Los síntomas comunes incluyen fatiga, debilidad muscular, problemas de visión y dificultades de coordinación. Se desconoce la causa exacta de la EM, pero se cree que la genética y los factores ambientales influyen.
¿Cuáles son los tratamientos para la esclerosis múltiple?
El tratamiento de la EM se centra en controlar los síntomas, ralentizar la progresión de la enfermedad y reducir las recaídas. Las opciones tradicionales incluyen terapias modificadoras de la enfermedad (TME), como el interferón beta, el acetato de glatirámero y los anticuerpos monoclonales como el natalizumab y el ocrelizumab. Las terapias específicas para los síntomas, la fisioterapia y los cambios en el estilo de vida también desempeñan un papel importante en el tratamiento. En los últimos años, el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) se ha convertido en un enfoque prometedor.
¿Qué significa célula madre hematopoyética?
Las células madre tienen la capacidad de convertirse en muchos tipos diferentes de células. Las células madre hematopoyéticas, en particular, producen células sanguíneas, incluyendo células inmunitarias.
El TPH elimina las células inmunitarias dañinas que causan la enfermedad y las reemplaza con células madre sanas para reconstruir el sistema inmunitario. Esta es una opción de tratamiento prometedora, especialmente para enfermedades como la esclerosis múltiple (EM), en las que el sistema inmunitario no funciona correctamente.
¿Qué es el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (aHSCT) en la EM?
El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) tiene como objetivo restablecer el sistema inmunitario mediante la sustitución de células inmunitarias defectuosas por células sanas. Aunque todavía se considera experimental, las investigaciones en curso destacan el potencial de mejorar significativamente los resultados en algunas personas con EM, especialmente en aquellas con formas agresivas o recurrentes de la enfermedad.
Existen varios tipos de TCMH que destruyen el sistema inmunitario en diferentes grados para restablecerlo. El TCMH mieloablativo lo destruye por completo. Otro, llamado “no mieloablativo”, lo destruye parcialmente.
Cuando se habla de tratamientos con células madre para la EM, generalmente se hace referencia a un procedimiento denominado trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMHa). Es el tratamiento con células madre más estudiado para la EM. En el TCMHa, las células madre sanguíneas extraídas de la médula ósea sustituyen a las células del sistema inmunitario que atacan al sistema nervioso. De esta manera, el trasplante de células madre “reinicia” el sistema inmunitario para ralentizar la actividad de la EM.
¿Quién es una candidata adecuada para HSCT?
La idoneidad de un paciente se determina mediante pruebas detalladas realizadas por especialistas. Sin embargo, si padece EM recurrente muy activa y sigue experimentando recaídas a pesar de tomar TME, este procedimiento podría ser beneficioso. Esto se debe a que el TPH ataca el sistema inmunitario, lo que causa inflamación.
¿Cómo se aplica el tratamiento con TPH en la EM?
El TPH es un tipo de trasplante de médula ósea diseñado para restablecer el sistema inmunitario y detener la inflamación que contribuye a la esclerosis múltiple (EM) recidivante. No existe un protocolo estándar de TPH para la EM. Los protocolos varían según el centro. Los fármacos inmunosupresores utilizados en la quimioterapia durante el procedimiento también varían. Sin embargo, los pasos del TPH son generalmente los siguientes:
Los pasos 1 a 3 implican estimular la producción y liberación de células madre en la sangre. El proceso de recolección y congelación de las células madre dura de 5 a 15 días. El tratamiento suele incluir quimioterapia para prevenir recaídas. El trasplante (pasos 4 a 6) suele requerir una hospitalización de 3 semanas.
¿Qué sucede después de la terapia con células madre para la EM?
Se le realizarán revisiones frecuentes durante los 2 años posteriores al TPH, y generalmente se le realizarán las siguientes evaluaciones y procedimientos:
- Evaluaciones físicas, neurológicas y cognitivas
- Resonancia magnética y análisis de sangre
- Apoyo psicológico
Deberá hacerse una resonancia magnética dentro de los 6 meses posteriores al TPH. Posteriormente, se le solicitará que se haga una resonancia magnética al menos una vez al año.
¿Por qué debemos tener cuidado con el tratamiento con células madre para la EM?
Los resultados de la terapia con células madre varían de persona a persona. Es posible que haya escuchado muchas historias diferentes. Le recomendamos visitar un centro de salud especializado y de confianza para decidir si el procedimiento es adecuado para usted y qué riesgos y beneficios puede esperar.
Algunos centros no tienen la experiencia necesaria para realizar TPH en pacientes con EM. Otros exageran las experiencias de sus pacientes para atraerlos. Asegúrese de que los centros puedan respaldar sus afirmaciones con investigaciones revisadas por pares.
¿Cuáles son las últimas investigaciones sobre el tratamiento con células madre de la EM?
El papel de la glía en la EM
En agosto se publicó en Cell Stem un estudio que contribuirá al desarrollo de la terapia con células madre. Hasta ahora, los tratamientos se han centrado generalmente en suprimir el sistema inmunitario. Sin embargo, un estudio realizado por un equipo de científicos del Instituto de Investigación de la Fundación de Células Madre de Nueva York (NYSCF) y la Universidad Case Western Reserve reveló que las células de soporte llamadas glía, ubicadas en el cerebro, también desempeñan un papel importante en la progresión de la EM.
Este estudio se realizó con células extraídas de pacientes con EM, regeneradas en el laboratorio mediante tecnología de células madre. Los investigadores se dieron cuenta de que estas células gliales contribuyen a la enfermedad por sí solas, independientemente del sistema inmunitario.
En particular, se observó una deficiencia de las células que producen la vaina de mielina que protege los nervios. Estos hallazgos demuestran que se pueden desarrollar nuevos métodos para el tratamiento de la EM que se dirijan no solo al sistema inmunitario, sino también a las células gliales. Esto podría ayudar a detener la progresión de la enfermedad y brindar a los pacientes con EM una vida mejor.
Éxito de la terapia con células madre en la EM recurrente
Un ensayo controlado aleatorizado analizó a 110 personas con EM recurrente “muy activa”. La mitad recibió tratamiento con TPH no mieloablativo y la otra mitad con otros TME. El estudio reveló lo siguiente:
- El 99 % de las personas tratadas con TPH no presentaron recaídas al año. Solo una persona tuvo una recaída. Se registraron 39 recaídas en las personas tratadas con medicación.
- El 94 % de las personas tratadas con TPH no experimentaron un empeoramiento de su discapacidad en 3 años. Este fue el caso del 40 % de las personas tratadas con medicación.
- Las puntuaciones de la EDSS (una medida de la discapacidad) mejoraron en las personas tratadas con TPH. Las puntuaciones promedio de la EDSS empeoraron en las personas que tomaban medicación.
¿Qué es la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS)?
La Escala Expandida del Estado de Discapacidad (EDSS) es una herramienta utilizada por profesionales de la salud para medir y monitorear el nivel de discapacidad en personas con trastornos neurológicos. Evalúa la capacidad de una persona para realizar actividades cotidianas, centrándose en la capacidad para caminar y otras funciones como la visión, la coordinación y el habla. La escala va de 0 (función normal) a 10 (fallecimiento por enfermedad) y proporciona una forma clara de comprender los cambios en la discapacidad a lo largo del tiempo.
La EDSS se utiliza ampliamente para evaluar la progresión de la discapacidad en personas con esclerosis múltiple (EM). Ayuda a monitorear el impacto de la enfermedad en la movilidad y la función neurológica, orienta las decisiones de tratamiento y monitoriza la eficacia de los tratamientos. Las evaluaciones regulares de la EDSS son importantes para comprender cómo se desarrolla la EM y cómo afecta la calidad de vida de una persona.
Frequently Asked Questions About MS Stem Cell Treatment
¿Cuáles son los resultados de la terapia con células madre para la EM recurrente?
Estudios clínicos han demostrado que el TPH puede reducir las recaídas. Algunas personas experimentan estabilización de los síntomas o una mejoría de su discapacidad. Sin embargo, estas mejoras no siempre son permanentes.
¿Cuáles son los efectos secundarios del TPH?
El TPH presenta el mayor riesgo de efectos secundarios graves en comparación con las terapias modificadoras de la enfermedad (TME). Los efectos secundarios que pueden presentarse incluyen:
- Mayor riesgo de desarrollar infecciones a largo plazo
- Mayor riesgo de desarrollar cáncer y enfermedades autoinmunes como la tiroiditis
- Menopausia precoz
- Problemas de infertilidad
La quimioterapia que forma parte del procedimiento de TPH también tiene sus propios efectos secundarios. Estos incluyen un mayor riesgo de sangrado y hematomas, fatiga, pérdida de apetito y caída del cabello.
Si una persona tiene un alto grado de discapacidad antes del trasplante, la quimioterapia puede ser más perjudicial que beneficiosa. Los tratamientos de quimioterapia pueden deteriorar su movilidad y el funcionamiento de sus nervios.
Si se somete a un TPH de tipo mieloablativo, en el que el sistema inmunitario está completamente destruido, es más probable que los efectos secundarios de la quimioterapia sean graves.
Algunas personas han fallecido como resultado del TPH. Desde 2005, 1 de cada 330 personas que se han sometido a un TPH han fallecido a causa de este procedimiento. Este riesgo es: Puede aumentar en personas mayores, con puntuaciones altas en la EDSS o con otras afecciones.
¿Cómo deben ser el embarazo, la lactancia y la anticoncepción durante el TPH?
Su médico le explicará detalladamente todas las desventajas y le indicará las precauciones que debe tomar durante el TPH.
Los medicamentos de quimioterapia que recibe con el TPH pueden dañar al feto, los ovarios y los testículos. Este daño suele ser permanente e impide la procreación (infertilidad). También puede causar menopausia precoz en las mujeres. La terapia hormonal sustitutiva (THS) puede ayudar con los síntomas de la menopausia, pero no puede detener la infertilidad.
Puede congelar sus óvulos o esperma antes del TPH. Posteriormente, puede tener hijos mediante procedimientos como la FIV (fertilización in vitro).
Altos niveles de medicamentos de quimioterapia pueden pasar a la leche materna. Por lo tanto, debe evitarse la lactancia materna durante el TPH.
Si tiene la menstruación, es posible que se detenga durante la quimioterapia, pero es posible que aún esté produciendo óvulos, por lo que puede quedar embarazada.
Debe seguir usando un método anticonceptivo confiable, ya que los medicamentos de quimioterapia pueden dañar al feto. La menstruación tarda entre 6 y 12 meses en normalizarse. Es importante usar anticonceptivos durante este tiempo.
Dado que la quimioterapia daña los espermatozoides, los pacientes varones deben consultar con su médico sobre qué tipo de método anticonceptivo deben usar.
Fuentes:
- nationalmssociety.org
- mssociety.org.uk
- The New York Stem Cell Foundation – nyscf.org
- Modelos de células madre pluripotenciales inducidas (iPSC) de pacientes revelan fenotipos intrínsecos a la glía en la esclerosis múltiple, Clayton, Benjamin L.L. et al., Cell Stem Cell, Volumen 31, Número 11, 1701-1713.e8