აუტიზმის სპექტრის აშლილობა (ASD) არის ნეიროგანვითარების აშლილობა, რომელსაც ახასიათებს სოციალური ურთიერთქმედების სირთულეები, კომუნიკაციის პრობლემები და განმეორებადი ქცევები.
მიუხედავად იმისა, რომ დღეს აუტიზმის სპექტრის აშლილობის საბოლოო მკურნალობა არ არსებობს, თერაპიის სხვადასხვა მეთოდი გამოიყენება სიმპტომების შესამსუბუქებლად და ინდივიდების ცხოვრების ხარისხის გასაუმჯობესებლად. ამ კონტექსტში, ღეროვანი უჯრედებით თერაპია გამოირჩევა როგორც პერსპექტიული კვლევის სფერო ASD-ის ბიოლოგიური საფუძვლის გასაგებად და მკურნალობის ახალი მიდგომების შემუშავებისთვის.
მიუხედავად იმისა, რომ ღეროვანი უჯრედების პოტენციალი გარდაიქმნება სხვადასხვა ტიპის უჯრედებად და აღადგინოს დაზიანებული ქსოვილები ამ თერაპიას მიმზიდველს ხდის ASD-ში გამოსაყენებლად, ამ სფეროში კვლევები ჯერ კიდევ ადრეულ სტადიაზეა. ASD-სა და ღეროვანი უჯრედების თერაპიას შორის კავშირის სიღრმისეულმა გამოკვლევამ შესაძლოა შექმნას ამ ინოვაციური მიდგომის მომავალი როლი.
როგორ შეუძლიათ ღეროვან უჯრედებს როლი შეასრულონ აუტიზმის მკურნალობაში?
დაავადების გაგება: ღეროვან უჯრედებს აქვთ უნარი გადაიზარდონ სხვადასხვა ტიპის უჯრედებად. მკვლევარები სწავლობენ ASD-ის ბიოლოგიურ საფუძველს ღეროვანი უჯრედების გამოყენებით ცერებრალური ქერქის (ორგანოიდების) მცირე მოდელების შესაქმნელად. ASD-ის მქონე პირებისგან მიღებულ ორგანოოიდებში, დაფიქსირდა, რომ ნეირონები ნორმალურზე უფრო სწრაფად მწიფდებიან. ასეთი კვლევები დაგეხმარებათ გაიგოთ აუტიზმის მიზეზები, რომელსაც არ აქვს ცნობილი გენეტიკური კავშირი.
ახალი წამლების შემუშავება: ლაბორატორიულ გარემოში ASD-ის მქონე პირებისგან მიღებული ნეირონების ზრდა საშუალებას აძლევს მკვლევარებს, გამოსცადონ ახალი წამლები პერსონალიზებულ საფუძველზე.
უჯრედების ჩანაცვლება: ითვლება, რომ ASD გამოწვეულია ნერვული ქსელების ანომალიებით და არა ნერვული უჯრედების ნაკლებობით. ამიტომ, უბრალოდ ახალი უჯრედების დამატებამ შესაძლოა პრობლემა ვერ გადაჭრას. საჭიროა მეტი კვლევა, სანამ ღეროვანი უჯრედებით მკურნალობა რუტინულად გამოიყენებს ASD-ში.
CD47 პროტეინთან და აუტიზმთან ურთიერთობა
სტენფორდის უნივერსიტეტის ღეროვანი უჯრედების ბიოლოგიისა და რეგენერაციული მედიცინის ინსტიტუტის კვლევამ აჩვენა, რომ ცილა, სახელად CD47, შესაძლოა როლი შეასრულოს ASD-სთან დაკავშირებულ ტვინის ზრდის დარღვევებში.
კვლევის ძირითადი მიგნებები:
- CD47 პროტეინი და სიგნალი “ნუ მიჭამ”: CD47 აგზავნის “ნუ მიჭამ” სიგნალს იმუნურ უჯრედებს, რაც ხელს უშლის მათ განადგურებას იმუნური სისტემის მიერ.
- 16p11.2 წაშლა და ტვინის ზრდა: 16p11.2 წაშლა ასოცირდება ASD-თან და ამ გენეტიკური ცვლილების მქონე პირებს ხშირად აქვთ ტვინის ნორმაზე დიდი მოცულობა (მაკროცეფალია).
- CD47 ჭარბი წარმოება: მკვლევარებმა დაადგინეს, რომ 16p11.2 დელეციის მატარებელი ინდივიდების ტვინის წინამორბედი უჯრედები ზედმეტად აწარმოებენ CD47 პროტეინს და, შესაბამისად, უჯრედები, რომლებიც ჩვეულებრივ განადგურებული იყო, იმუნური სისტემის მიერ არ არის აღიარებული და გროვდება.
- მკურნალობა Anti-CD47 ანტისხეულებით: ნაჩვენებია, რომ ანტისხეულების გამოყენება, რომლებიც ბლოკავს CD47 სიგნალიზაციას, ხელს უშლის არანორმალური უჯრედების ზრდას in vitro და თაგვის მოდელებში.
დასკვნა: ეს დასკვნები ვარაუდობს, რომ CD47 პროტეინს შეუძლია მნიშვნელოვანი როლი შეასრულოს ASD-სთან დაკავშირებული ტვინის ზრდის დარღვევებში. CD47 სიგნალის მიზანმიმართულმა მკურნალობამ შეიძლება შესთავაზოს პოტენციური მიდგომა ASD-ის მქონე პირებში ტვინის განვითარების პრობლემების გადასაჭრელად, განსაკუთრებით მათ, ვისაც აქვს გენეტიკური ცვლილებები, როგორიცაა 16p11.2 წაშლა. თუმცა, მეტი კვლევაა საჭირო იმის დასადგენად, არის თუ არა ეს მკურნალობა უსაფრთხო და ეფექტური ადამიანებში.
ბავშვთა აუტიზმის შეფასების სკალის (CARS) ქულების განსხვავებები
კვლევაში, რომელიც გამოქვეყნდა Front Pediatr-ის მიერ 2024 წლის ივნისში, ბავშვთა აუტიზმის შეფასების სკალის (CARS) ქულები მნიშვნელოვნად დაბალი იყო ღეროვანი უჯრედებით მკურნალობის ჯგუფში საკონტროლო ჯგუფთან შედარებით. ეს მიუთითებს იმაზე, რომ მკურნალობამ გააუმჯობესა აუტიზმის სიმპტომები. კვლევა შემდეგნაირად დასრულდა:
ღეროვანი უჯრედებით თერაპია შეიძლება იყოს უსაფრთხო და ეფექტური საშუალება ASD-ის მქონე ბავშვებისთვის. თუმცა, არსებული კვლევების მცირე ზომის, არასტანდარტიზებული მკურნალობის პროტოკოლებისა და გრძელვადიანი შემდგომი დაკვირვების გამო, საჭიროა მეტი კვლევა.
მშობლებს ურჩევენ ფრთხილად შეაფასონ მკურნალობაში მონაწილეობამდე. ღეროვანი უჯრედებით თერაპიის ეფექტურობა შეიძლება კიდევ გაიზარდოს მკურნალობის სტანდარტული მეთოდების შემუშავებით.
ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციისა და საგანმანათლებლო ინტერვენციის თანამშრომლობა
2020 წელს Stem Cells Translational Medicine-ში გამოქვეყნებულ კვლევაში ჩატარდა კვლევა, რათა შეეფასებინა ძვლის ტვინის მონონუკლეარული უჯრედების აუტოლოგიური ტრანსპლანტაციისა და საგანმანათლებლო ჩარევის უსაფრთხოება და ეფექტურობა ASD-ის მქონე ბავშვებში.
კვლევის დასასრულს, რომელიც ჩატარდა 30 ბავშვზე, რომლებსაც დიაგნოზირებული ჰქონდათ ASD DSM-5 კრიტერიუმების მიხედვით და CARS (ბავშვთა აუტიზმის შეფასების სკალა) 37-ზე მეტი ქულით, დაფიქსირდა ASD-ის სიმძიმის მნიშვნელოვანი შემცირება, ადაპტაციური ქცევების გაუმჯობესება, სოციალური კომუნიკაციის, ენისა და ყოველდღიური ცხოვრების უნარების მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება და ჰიპერაქტიურობის და ჰიპერაქტიურობის დაქვეითება.
აუტოლოგიური BMMNC ტრანსპლანტაციისა და საგანმანათლებლო ჩარევის კომბინაცია ითვლება უსაფრთხო და კარგად ტოლერანტულ მიდგომად ASD-ის მქონე ბავშვებში. თუმცა, ეს დასკვნები უნდა დადასტურდეს უფრო ფართომასშტაბიანი და კონტროლირებადი კვლევებით.
ადაპტაციური ქცევის დროებითი გაუმჯობესება
სხვა ზოგიერთმა კვლევამ აჩვენა, რომ ღეროვანი უჯრედებით თერაპიას შეუძლია უზრუნველყოს სოციალური უნარებისა და ადაპტაციური ქცევების დროებითი გაუმჯობესება. თუმცა, ითვლება, რომ ეს გაუმჯობესება შეიძლება გამოწვეული იყოს ბუნებრივი განვითარების პროცესებით.
ღეროვანი უჯრედებით თერაპიაში სერიოზული გვერდითი მოვლენები არ დაფიქსირებულა. თუმცა, მკურნალობის პროტოკოლებში სტანდარტიზაციის ნაკლებობა ართულებს საერთო უსაფრთხოების შეფასებას. არ არის საკმარისი ინფორმაცია ღეროვანი უჯრედებით თერაპიის გრძელვადიანი ეფექტების შესახებ.
კვლევა აჩვენებს იმედს
შედეგად, კვლევის შედეგების მიხედვით, აუტიზმის სპექტრის აშლილობის საბოლოო მკურნალობა არ არსებობს და მრავალი მიდგომა, მათ შორის ღეროვანი უჯრედებით თერაპია, ჯერ კიდევ ექსპერიმენტულ ეტაპზეა. თუმცა, ამ სფეროში კვლევები პერსპექტიულია.
მიუხედავად იმისა, რომ ღეროვანი უჯრედებით თერაპია სრულად არ კურნავს აუტიზმს, ის შეიძლება გამოირჩეოდეს როგორც სასარგებლო მეთოდი სიმპტომების მართვისა და ინდივიდების ცხოვრების ხარისხის გასაუმჯობესებლად. თერაპიის ეფექტურობისა და უსაფრთხოების დასამტკიცებლად საჭიროა უფრო ყოვლისმომცველი, გრძელვადიანი და კონტროლირებადი კვლევები. თუმცა, აღმოჩენები კვლავ რჩება იმედის ნათება აუტიზმის მქონე პირებისთვის და მათი ოჯახებისთვის უფრო ეფექტური გადაწყვეტილებების შემუშავებაში.
წყაროები:
- https://med.stanford.edu/stemcell/news/iscbrmarticles/cd47autism.html
- https://www.frontiersin.org/journals/pediatrics/articles/10.3389/fped.2022.897398
- https://academic.oup.com/stcltm/article/10/1/14/6403990?login=false
- https://stemcellsaustralia.edu.au/conditions/explore/autism/
- https://www.frontiersin.org/journals/psychiatry/articles/10.3389/fpsyt.2023.1287879