Расстройство аутистического спектра (РАС) — это расстройство нейроразвития, характеризующееся трудностями в социальном взаимодействии, проблемами коммуникации и повторяющимся поведением.
Хотя на сегодняшний день не существует окончательного лечения расстройства аутистического спектра, для облегчения симптомов и улучшения качества жизни людей используются различные методы терапии. В этом контексте терапия стволовыми клетками выделяется как перспективная область исследований для понимания биологической основы РАС и разработки новых подходов к лечению.
Хотя потенциал стволовых клеток трансформироваться в различные типы клеток и восстанавливать поврежденные ткани делает эту терапию привлекательной для использования при РАС, исследования в этой области все еще находятся на ранних стадиях. Углубленное изучение взаимосвязи между РАС и терапией стволовыми клетками может сформировать будущую роль этого инновационного подхода.
Какую роль могут сыграть стволовые клетки в лечении аутизма?
Понимание болезни: Стволовые клетки обладают способностью развиваться в различные типы клеток. Исследователи изучают биологическую основу РАС, используя стволовые клетки для создания небольших моделей коры головного мозга (органоидов). В органоидах, полученных от людей с РАС, нейроны, как было замечено, созревают быстрее, чем обычно. Такие исследования могут помочь понять причины аутизма, генетическая связь с которым неизвестна.
Разработка новых лекарств: Выращивание нейронов, полученных от людей с РАС, в лабораторных условиях позволяет исследователям тестировать новые лекарства на индивидуальной основе.
Замена клеток: Считается, что РАС вызвано аномалиями в нейронных сетях, а не недостатком нервных клеток. Поэтому простое добавление новых клеток может не решить проблему. Необходимы дополнительные исследования, прежде чем лечение стволовыми клетками можно будет регулярно использовать при РАС.
Связь белка CD47 и аутизма
Исследование Института биологии стволовых клеток и регенеративной медицины Стэнфордского университета показало, что белок CD47 может играть роль в аномалиях роста мозга, связанных с РАС.
Основные результаты исследования:
- Белок CD47 и сигнал «Не ешь меня»: CD47 посылает сигнал «Не ешь меня» иммунным клеткам, предотвращая их разрушение иммунной системой.
- Делеция 16p11.2 и рост мозга: Делеция 16p11.2 связана с РАС, и у людей с этим генетическим изменением часто наблюдается больший, чем обычно, объем мозга (макроцефалия).
- Избыточная продукция CD47: Исследователи обнаружили, что клетки-предшественники мозга у людей, имеющих делецию 16p11.2, вырабатывают избыточный белок CD47, и поэтому клетки, которые обычно уничтожаются, не распознаются иммунной системой и накапливаются.
- Лечение антителами против CD47: Использование антител, которые блокируют Было показано, что сигнализация CD47 предотвращает рост аномальных клеток in vitro и в мышиных моделях.
Вывод: Эти результаты показывают, что белок CD47 может играть важную роль в аномалиях роста мозга, связанных с РАС. Методы лечения, направленные на сигнализацию CD47, могут предложить потенциальный подход к решению проблем развития мозга у людей с РАС, особенно у тех, у кого есть генетические изменения, такие как делеция 16p11.2. Однако необходимы дополнительные исследования, чтобы определить, являются ли эти методы лечения безопасными и эффективными для людей.
Различия в показателях шкалы оценки детского аутизма (CARS)
В исследовании, опубликованном Front Pediatr в июне 2024 года, было обнаружено, что баллы по шкале оценки детского аутизма (CARS) были значительно ниже в группе лечения стволовыми клетками по сравнению с контрольной группой. Это говорит о том, что лечение улучшило симптомы аутизма. Исследование пришло к следующему выводу:
Терапия стволовыми клетками может быть безопасным и эффективным вариантом для детей с РАС. Однако из-за небольшого размера выборки существующих исследований, нестандартизированных протоколов лечения и отсутствия долгосрочного наблюдения необходимы дополнительные исследования.
Родителям рекомендуется тщательно оценить ситуацию перед участием в лечении. Эффективность терапии стволовыми клетками можно дополнительно повысить за счет разработки стандартных методов лечения.
Сотрудничество в области трансплантации стволовых клеток и образовательного вмешательства
В исследовании, опубликованном в Stem Cells Translational Medicine в 2020 году, было проведено исследование для оценки безопасности и эффективности аутологичной трансплантации мононуклеарных клеток костного мозга (BMMNC) и образовательного вмешательства у детей с РАС.
В конце исследования, проведенного на 30 детях с диагнозом РАС в соответствии с критериями DSM-5 и с баллами CARS (шкала оценки детского аутизма) выше 37, наблюдалось значительное снижение тяжести РАС, улучшение адаптивного поведения, значительные улучшения в социальной коммуникации, языке и повседневных навыках, а также снижение повторяющегося поведения и гиперактивности.
Сочетание аутологичной трансплантации BMMNC и образовательного вмешательства считается безопасным и хорошо переносимым подходом у детей с РАС. Однако эти результаты должны быть подтверждены более масштабными и контролируемыми исследованиями.
Временные улучшения адаптивного поведения
Другое Некоторые исследования показали, что терапия стволовыми клетками может обеспечить временное улучшение социальных навыков и адаптивного поведения. Однако считается, что эти улучшения могут быть обусловлены естественными процессами развития.
Серьезных побочных эффектов при терапии стволовыми клетками не наблюдалось. Однако отсутствие стандартизации в протоколах лечения затрудняет оценку общей безопасности. Недостаточно информации о долгосрочных эффектах терапии стволовыми клетками.
Исследования показывают надежду
В результате, согласно результатам исследований, не существует окончательного лечения расстройств аутистического спектра, и многие подходы, включая терапию стволовыми клетками, все еще находятся на экспериментальной стадии. Однако исследования в этой области являются многообещающими.
Хотя терапия стволовыми клетками не полностью излечивает аутизм, она может стать полезным методом управления симптомами и улучшения качества жизни людей. Для доказательства эффективности и безопасности терапии необходимы более комплексные, долгосрочные и контролируемые исследования. Однако полученные результаты по-прежнему являются проблеском надежды на разработку более эффективных решений для людей с аутизмом и их семей.
Источники:
- https://med.stanford.edu/stemcell/news/iscbrmarticles/cd47autism.html
- https://www.frontiersin.org/journals/pediatrics/articles/10.3389/fped.2022.897398
- https://academic.oup.com/stcltm/article/10/1/14/6403990?login=false
- https://stemcellsaustralia.edu.au/conditions/explore/autism/
- https://www.frontiersin.org/journals/psychiatry/articles/10.3389/fpsyt.2023.1287879