La sclérose en plaques (SEP) est une maladie auto-immune chronique qui affecte le système nerveux central. Elle survient lorsque le système immunitaire attaque la gaine protectrice des fibres nerveuses (myéline), provoquant une inflammation et perturbant la signalisation nerveuse. Les symptômes courants comprennent la fatigue, la faiblesse musculaire, les problèmes de vision et les difficultés de coordination. La cause exacte de la SEP est inconnue, mais on pense que la génétique et les facteurs environnementaux jouent un rôle.
Quels sont les traitements de la sclérose en plaques ?
Le traitement de la SEP vise à gérer les symptômes, à ralentir la progression de la maladie et à réduire les rechutes. Les options traditionnelles comprennent les traitements modificateurs de la maladie (TMM) tels que l’interféron bêta, l’acétate de glatiramère et les anticorps monoclonaux tels que le natalizumab et l’ocrelizumab. Les thérapies spécifiques aux symptômes, la physiothérapie et les changements de mode de vie jouent également un rôle important dans le traitement. Ces dernières années, la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est apparue comme une approche prometteuse.
Que signifie cellule souche hématopoïétique ?
Les cellules souches ont la capacité de se développer en de nombreux types de cellules différents. Les cellules souches hématopoïétiques, en particulier, produisent des cellules sanguines, notamment des cellules immunitaires.
La greffe de cellules souches hématopoïétiques élimine les cellules immunitaires nocives qui causent la maladie et les remplace par des cellules souches saines pour reconstruire le système immunitaire. Il s’agit d’une option thérapeutique prometteuse, en particulier pour les maladies telles que la SEP, où le système immunitaire ne fonctionne pas correctement.
Qu’est-ce que la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSHa) dans la SEP ?
La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) vise à « réinitialiser » le système immunitaire en remplaçant les cellules immunitaires défectueuses par des cellules saines. Bien qu’elle soit encore considérée comme expérimentale, des recherches en cours soulignent le potentiel d’améliorer considérablement les résultats pour certaines personnes atteintes de SEP, en particulier celles atteintes de formes agressives ou récidivantes de la maladie.
Il existe plusieurs types de GCSH qui détruisent le système immunitaire dans différentes proportions pour le « réinitialiser ». La GCSH myéloablative détruit complètement le système immunitaire. Une autre, dite « non myéloablative », détruit partiellement le système.
Lorsque l’on parle de traitements par cellules souches pour la SEP, on entend généralement une procédure appelée greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSHa). Il s’agit du traitement par cellules souches le plus étudié pour la SEP. Dans la GCSHa, les cellules souches sanguines prélevées dans la moelle osseuse remplacent les cellules du système immunitaire qui attaquent le système nerveux. De cette façon, la greffe de cellules souches « redémarre » le système immunitaire pour ralentir l’activité de la SEP.
Qui est un candidat approprié pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ?
L’aptitude d’un patient est déterminée par des tests détaillés effectués par des spécialistes. Cependant, si vous souffrez d’une SEP récurrente très active et que vous continuez à avoir des poussées malgré la prise de DMT, vous pouvez bénéficier de cette procédure. En effet, la greffe de cellules souches hématopoïétiques cible le système immunitaire, qui provoque une inflammation.
Comment le traitement par greffe de cellules souches hématopoïétiques est-il appliqué dans la SEP ?
La greffe de moelle osseuse est un type de greffe de moelle osseuse conçu pour réinitialiser le système immunitaire et arrêter l’inflammation qui contribue à la récidive de la SEP. Il n’existe pas de protocole standard de greffe de moelle osseuse pour la SEP. Les protocoles varient d’un centre à l’autre. Les médicaments immunosuppresseurs utilisés en chimiothérapie pendant la procédure varient également. Cependant, les étapes de la greffe de moelle osseuse sont généralement les suivantes :
Les étapes 1 à 3 consistent à stimuler la production et la libération de cellules souches dans le sang. Le processus de collecte et de congélation des cellules souches prend de 5 à 15 jours. Le traitement comprend généralement une chimiothérapie pour aider à prévenir les rechutes. La greffe (étapes 4 à 6) nécessite généralement un séjour de 3 semaines à l’hôpital.
Que se passe-t-il après une thérapie par cellules souches pour la SEP ?
Vous aurez des contrôles fréquents pendant les 2 années qui suivent la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Les évaluations et procédures suivantes seront généralement réalisées :
Évaluations physiques, neurologiques et cognitives
IRM et analyses sanguines
Soutien psychologique
Vous devrez passer une IRM dans les 6 mois suivant la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Par la suite, il vous sera demandé de passer une IRM au moins une fois par an.
Pourquoi faut-il être prudent concernant le traitement par cellules souches pour la SEP ?
Les résultats de la thérapie par cellules souches varient d’une personne à l’autre. Vous avez peut-être entendu de nombreuses histoires différentes. Vous devriez vous rendre dans un centre de santé spécialisé et fiable pour décider si la procédure vous convient et quels sont les risques et les avantages auxquels vous pouvez vous attendre.
Certains centres n’ont pas l’expérience nécessaire pour pratiquer la greffe de cellules souches hématopoïétiques sur des patients atteints de SEP. Certains exagèrent les expériences de leurs patients pour attirer les patients. Assurez-vous que les centres peuvent étayer leurs affirmations par des recherches évaluées par des pairs.
Quelles sont les dernières recherches sur le traitement par cellules souches de la SEP ?
Le rôle des cellules gliales dans la SEP
Une étude publiée dans Cell Stem en août contribuera au développement de la thérapie par cellules souches. Jusqu’à présent, les traitements se sont généralement concentrés sur la suppression du système immunitaire. Cependant, une étude menée par une équipe de scientifiques du New York Stem Cell Foundation (NYSCF) Research Institute et de la Case Western Reserve University a révélé que les cellules de soutien appelées « glia » situées dans le cerveau jouent également un rôle important dans la progression de la SEP.
Cette étude a été menée sur des cellules prélevées sur des patients atteints de SEP et ces cellules ont été régénérées en laboratoire grâce à la technologie des cellules souches. Les chercheurs se sont rendu compte que ces cellules gliales contribuent à la maladie par elles-mêmes, indépendamment du système immunitaire.
Il a notamment été observé que les cellules qui produisent la gaine de « myéline » qui protège les nerfs étaient déficientes. Ces résultats montrent que de nouvelles méthodes peuvent être développées dans le traitement de la SEP qui ciblent non seulement le système immunitaire mais aussi les cellules gliales. Cela pourrait aider à stopper la progression de la maladie et offrir aux patients atteints de SEP une vie meilleure.
Succès de la thérapie par cellules souches dans la SEP récurrente
Un essai contrôlé randomisé a examiné 110 personnes atteintes de SEP récurrente « très active ». La moitié d’entre elles ont été traitées par greffe de cellules souches non myéloablative et l’autre moitié par d’autres traitements de fond. L’étude a révélé que :
- 99 % des personnes traitées par greffe de cellules souches n’ont pas eu de rechute au bout d’un an. Une seule personne a fait une rechute. On a recensé 39 rechutes chez les personnes traitées par médicaments.
- 94 % des personnes traitées par greffe de cellules souches n’ont pas vu leur handicap s’aggraver au cours des 3 ans. C’était le cas pour 40 % des personnes traitées par médicaments.
- Les scores EDSS (une mesure du handicap) se sont améliorés chez les personnes traitées par greffe de cellules souches. Les scores EDSS moyens se sont dégradés chez les personnes sous traitement.
Qu'est-ce que l'échelle élargie de statut d'invalidité (EDSS) ?
L’échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) est un outil utilisé par les professionnels de la santé pour mesurer et surveiller le niveau d’invalidité chez les personnes atteintes de troubles neurologiques. Elle évalue la capacité d’une personne à effectuer des activités quotidiennes, en se concentrant sur la capacité à marcher et d’autres fonctions telles que la vision, la coordination et la parole. L’échelle va de 0 (fonctionnement normal) à 10 (décès dû à la maladie) et fournit un moyen clair de comprendre l’évolution de l’invalidité au fil du temps.
L’EDSS est largement utilisée pour évaluer la progression de l’invalidité chez les personnes atteintes de sclérose en plaques (SEP). Elle permet de surveiller l’impact de la maladie sur la mobilité et la fonction neurologique, guide les décisions de traitement et surveille l’efficacité des traitements. Des évaluations régulières de l’EDSS sont importantes pour comprendre comment la SEP se développe et comment elle affecte la qualité de vie d’une personne.
Questions fréquemment posées sur le traitement par cellules souches de la SEP
Quels sont les résultats de la thérapie par cellules souches dans la SEP récurrente ?
Des études cliniques ont montré que la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) peut réduire les rechutes. Certaines personnes constatent une stabilisation des symptômes et/ou une amélioration de leur handicap. Cependant, ces améliorations ne sont pas toujours permanentes.
Quels sont les effets secondaires de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ?
La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) présente le risque le plus élevé d’effets secondaires graves par rapport aux traitements modificateurs de la maladie (TMM). Les effets secondaires qui peuvent survenir comprennent :
- Risque accru de développer des infections à long terme
- Risque accru de développer un cancer et des maladies auto-immunes telles que la thyroïdite
- Ménopause précoce
- Problèmes d’infertilité
La chimiothérapie qui fait partie de la procédure de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) a également ses propres effets secondaires. Il s’agit notamment d’un risque accru de saignements et d’ecchymoses, de fatigue, de perte d’appétit et de perte de cheveux.
Si une personne présente un niveau élevé d’invalidité avant la greffe, la chimiothérapie peut faire plus de mal que de bien. Les traitements de chimiothérapie peuvent entraîner une détérioration de votre mobilité et du fonctionnement de vos nerfs.
Si vous avez une GCSH de type myéloablatif, où le système immunitaire est complètement détruit, les effets secondaires de la chimiothérapie sont plus susceptibles d’être graves.
Certaines personnes sont décédées des suites d’une GCSH. Depuis 2005, 1 personne sur 330 ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques en est décédée. Ce risque est le suivant : Il peut augmenter chez les personnes âgées, celles qui ont un score EDSS élevé ou celles qui souffrent de certaines autres pathologies.
Comment se déroulent la grossesse, l’allaitement et la contraception pendant une greffe de cellules souches hématopoïétiques ?
Votre médecin vous expliquera en détail tous les inconvénients et vous indiquera les précautions à prendre lors d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Les médicaments de chimiothérapie que vous recevez avec la greffe de cellules souches hématopoïétiques peuvent endommager le fœtus, les ovaires et les testicules. Ces dommages sont généralement permanents et vous empêchent d’avoir des enfants (stérilité). Ils peuvent également provoquer une ménopause précoce chez les femmes. Le traitement hormonal substitutif (THS) peut aider à soulager les symptômes de la ménopause, mais ne peut pas arrêter la stérilité.
Vous pouvez congeler vos ovules ou votre sperme avant de subir une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Vous pouvez ensuite avoir des enfants grâce à des procédures telles que la FIV (fécondation in vitro).
Des concentrations élevées de médicaments de chimiothérapie peuvent passer dans le lait maternel. Par conséquent, l’allaitement doit être évité pendant la greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Si vous avez des règles, elles peuvent cesser pendant la chimiothérapie, mais vous pouvez toujours produire des ovules, ce qui vous permet de tomber enceinte.
Vous devez continuer à utiliser une méthode de contraception fiable, car les médicaments de chimiothérapie peuvent nuire au fœtus. Il faut environ 6 à 12 mois pour que les règles reviennent à la normale. Il est important d’utiliser une méthode de contraception pendant cette période.
La chimiothérapie endommageant les spermatozoïdes, les patients de sexe masculin doivent demander à leur médecin quel type de contraception ils doivent utiliser.
Sources :
- nationalmssociety.org
- mssociety.org.uk
- The New York Stem Cell Foundation – nyscf.org
- Des modèles de cellules souches embryonnaires pluripotentes induites par les globules blancs révèlent des phénotypes intrinsèques à la glie dans la sclérose en plaques, Clayton, Benjamin L.L. et al., Cell Stem Cell, Volume 31, Numéro 11, 1701 – 1713.e8