Il disturbo dello spettro autistico (ASD) è un disturbo neuroevolutivo caratterizzato da difficoltà nell’interazione sociale, problemi di comunicazione e comportamenti ripetitivi.
Sebbene oggi non esista un trattamento definitivo per il disturbo dello spettro autistico, vengono utilizzati vari metodi terapeutici per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita degli individui. In questo contesto, la terapia con cellule staminali si distingue come un’area di ricerca promettente per comprendere le basi biologiche dell’ASD e sviluppare nuovi approcci terapeutici.
Sebbene il potenziale delle cellule staminali di trasformarsi in diversi tipi di cellule e riparare i tessuti danneggiati renda questa terapia attraente per l’uso nell’ASD, gli studi in quest’area sono ancora nelle fasi iniziali. Un esame approfondito della relazione tra ASD e terapia con cellule staminali potrebbe plasmare il ruolo futuro di questo approccio innovativo.
In che modo le cellule staminali possono svolgere un ruolo nel trattamento dell'autismo?
Comprendere la malattia: le cellule staminali hanno la capacità di svilupparsi in diversi tipi di cellule. I ricercatori stanno studiando le basi biologiche dell’ASD utilizzando cellule staminali per creare piccoli modelli della corteccia cerebrale (organoidi). Negli organoidi ottenuti da individui con ASD, è stato osservato che i neuroni maturano più velocemente del normale. Tali studi possono aiutare a comprendere le cause dell’autismo, che non ha alcun legame genetico noto.
Sviluppo di nuovi farmaci: la crescita di neuroni ottenuti da individui con ASD in un ambiente di laboratorio consente ai ricercatori di testare nuovi farmaci su base personalizzata.
Sostituzione cellulare: si pensa che l’ASD sia causato da anomalie nelle reti neurali piuttosto che da una mancanza di cellule nervose. Pertanto, la semplice aggiunta di nuove cellule potrebbe non risolvere il problema. Sono necessarie ulteriori ricerche prima che i trattamenti con cellule staminali possano essere utilizzati di routine nell’ASD.
Proteina CD47 e relazione con l'autismo
Uno studio dell’Institute for Stem Cell Biology and Regenerative Medicine della Stanford University ha rivelato che una proteina chiamata CD47 potrebbe svolgere un ruolo nelle anomalie della crescita cerebrale associate all’ASD. Principali risultati dello studio:
- Proteina CD47 e segnale “Non mangiarmi”: CD47 invia un segnale “non mangiarmi” alle cellule immunitarie, impedendo loro di essere distrutte dal sistema immunitario.
- Delezione 16p11.2 e crescita cerebrale: La delezione 16p11.2 è associata a ASD e gli individui con questa alterazione genetica hanno spesso un volume cerebrale maggiore del normale (macrocefalia).
- Sovrapproduzione di CD47: I ricercatori hanno scoperto che le cellule progenitrici cerebrali degli individui portatori della delezione 16p11.2 producono in eccesso la proteina CD47 e quindi le cellule che normalmente verrebbero distrutte non vengono riconosciute dal sistema immunitario e si accumulano.
- Trattamento con anticorpi anti-CD47: È stato dimostrato che l’uso di anticorpi che bloccano la segnalazione CD47 per impedire alle cellule anomale di crescere in vitro e nei modelli murini.
Conclusione: Questi risultati suggeriscono che la proteina CD47 potrebbe svolgere un ruolo importante nelle anomalie della crescita cerebrale associate all’ASD. I trattamenti che prendono di mira la segnalazione CD47 potrebbero offrire un potenziale approccio per affrontare i problemi di sviluppo cerebrale negli individui con ASD, in particolare quelli con alterazioni genetiche come la delezione 16p11.2. Tuttavia, sono necessarie ulteriori ricerche per determinare se questi trattamenti siano sicuri ed efficaci negli esseri umani.
Differenze nei punteggi della scala di valutazione dell'autismo infantile (CARS)
In uno studio pubblicato da Front Pediatr nel giugno 2024, i punteggi della Childhood Autism Rating Scale (CARS) sono risultati significativamente più bassi nel gruppo di trattamento con cellule staminali rispetto al gruppo di controllo. Ciò suggerisce che il trattamento ha migliorato i sintomi dell’autismo. Lo studio ha concluso come segue:
La terapia con cellule staminali può essere un’opzione sicura ed efficace per i bambini con ASD. Tuttavia, a causa delle piccole dimensioni del campione degli studi esistenti, dei protocolli di trattamento non standardizzati e della mancanza di follow-up a lungo termine, sono necessarie ulteriori ricerche.
Si consiglia ai genitori di valutare attentamente prima di partecipare al trattamento. L’efficacia della terapia con cellule staminali può essere ulteriormente aumentata sviluppando metodi di trattamento standard.
Collaborazione per il trapianto di cellule staminali e l'intervento educativo
In uno studio pubblicato su Stem Cells Translational Medicine nel 2020, è stato condotto uno studio per valutare la sicurezza e l’efficacia del trapianto autologo di cellule mononucleate del midollo osseo (BMMNC) e dell’intervento educativo nei bambini con ASD.
Alla fine dello studio condotto su 30 bambini con diagnosi di ASD secondo i criteri del DSM-5 e con punteggi CARS (Childhood Autism Rating Scale) superiori a 37, sono stati osservati una significativa diminuzione della gravità dell’ASD, un miglioramento dei comportamenti adattivi, miglioramenti significativi nella comunicazione sociale, nel linguaggio e nelle capacità di vita quotidiana e una diminuzione dei comportamenti ripetitivi e dell’iperattività.
La combinazione di trapianto autologo di BMMNC e intervento educativo è considerata un approccio sicuro e ben tollerato nei bambini con ASD. Tuttavia, questi risultati devono essere supportati da studi su larga scala e controllati.
Miglioramenti temporanei nei comportamenti adattivi
Altro Alcuni studi hanno dimostrato che la terapia con cellule staminali può apportare miglioramenti temporanei nelle abilità sociali e nei comportamenti adattivi. Tuttavia, si pensa che questi miglioramenti possano essere dovuti a processi di sviluppo naturali.
Non sono stati osservati effetti collaterali gravi nella terapia con cellule staminali. Tuttavia, la mancanza di standardizzazione nei protocolli di trattamento rende difficile valutare la sicurezza complessiva. Non ci sono informazioni sufficienti sugli effetti a lungo termine della terapia con cellule staminali.
La ricerca mostra speranza
Di conseguenza, secondo i risultati della ricerca, non esiste un trattamento definitivo per il disturbo dello spettro autistico e molti approcci, tra cui la terapia con cellule staminali, sono ancora in fase sperimentale. Tuttavia, gli studi in questo ambito sono promettenti.
Sebbene la terapia con cellule staminali non curi completamente l’autismo, può distinguersi come un metodo utile per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita degli individui. Sono necessari studi più completi, a lungo termine e controllati per dimostrare l’efficacia e la sicurezza della terapia. Tuttavia, i risultati continuano a essere un barlume di speranza nello sviluppo di soluzioni più efficaci per gli individui con autismo e le loro famiglie.
Fonti:
- https://med.stanford.edu/stemcell/news/iscbrmarticles/cd47autism.html
- https://www.frontiersin.org/journals/pediatrics/articles/10.3389/fped.2022.897398
- https://academic.oup.com/stcltm/article/10/1/14/6403990?login=false
- https://stemcellsaustralia.edu.au/conditions/explore/autism/
- https://www.frontiersin.org/journals/psychiatry/articles/10.3389/fpsyt.2023.1287879