Multiple Sklerose (MS) ist eine chronische Autoimmunerkrankung, die das zentrale Nervensystem befällt. Sie tritt auf, wenn das Immunsystem die Schutzhülle der Nervenfasern (Myelin) angreift, was zu Entzündungen führt und die Nervensignale stört. Zu den häufigsten Symptomen zählen Müdigkeit, Muskelschwäche, Sehstörungen und Koordinationsschwierigkeiten. Die genaue Ursache von MS ist unbekannt, aber man geht davon aus, dass genetische und Umweltfaktoren eine Rolle spielen.
Welche Behandlungsmöglichkeiten gibt es für Multiple Sklerose?
Die Behandlung von MS konzentriert sich auf die Kontrolle der Symptome, die Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und die Verringerung von Rückfällen. Zu den traditionellen Optionen gehören krankheitsmodifizierende Therapien (DMTs) wie Interferon-beta, Glatirameracetat und monoklonale Antikörper wie Natalizumab und Ocrelizumab. Symptomspezifische Therapien, Physiotherapie und Änderungen des Lebensstils spielen bei der Behandlung ebenfalls eine wichtige Rolle. In den letzten Jahren hat sich die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) als vielversprechender Ansatz herausgestellt.
Was bedeutet hämatopoetische Stammzelle?
Stammzellen haben die Fähigkeit, sich in viele verschiedene Zelltypen zu entwickeln. Insbesondere hämatopoetische Stammzellen produzieren Blutzellen, darunter auch Immunzellen.
Bei der HSCT werden die schädlichen Immunzellen, die die Krankheit verursachen, entfernt und durch gesunde Stammzellen ersetzt, um das Immunsystem wieder aufzubauen. Dies ist eine vielversprechende Behandlungsoption, insbesondere für Krankheiten wie MS, bei denen das Immunsystem nicht richtig funktioniert.
Was ist eine autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (aHSCT) bei MS?
Die Hämatopoietische Stammzelltransplantation (HSCT) zielt darauf ab, das Immunsystem „zurückzusetzen“, indem fehlerhafte Immunzellen durch gesunde ersetzt werden. Obwohl diese Methode noch als experimentell gilt, zeigen laufende Forschungsarbeiten das Potenzial auf, die Ergebnisse für manche Menschen mit MS deutlich zu verbessern, insbesondere für Menschen mit aggressiven oder rezidivierenden Formen der Krankheit.
Es gibt mehrere Arten von HSCT, die das Immunsystem in unterschiedlichem Ausmaß zerstören, um es „zurückzusetzen“. Bei der myeloablativen HSCT wird das Immunsystem vollständig zerstört. Eine andere, die sogenannte „nicht-myeloablative“, zerstört das System teilweise.
Wenn von Stammzellbehandlungen für MS die Rede ist, ist normalerweise ein Verfahren namens autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (aHSCT) gemeint. Dies ist die am besten untersuchte Stammzellbehandlung für MS. Bei der aHSCT ersetzen Blutstammzellen aus dem Knochenmark Zellen im Immunsystem, die das Nervensystem angreifen. Auf diese Weise „startet“ die Stammzelltransplantation das Immunsystem neu, um die MS-Aktivität zu verlangsamen.
Wer ist ein geeigneter Kandidat für eine HSCT?
Die Eignung eines Patienten wird durch detaillierte Tests durch Spezialisten festgestellt. Wenn Sie jedoch an sehr aktiver schubförmiger MS leiden und trotz der Einnahme von DMTs immer noch Rückfälle erleiden, können Sie von diesem Verfahren profitieren. Dies liegt daran, dass HSCT auf das Immunsystem abzielt, das Entzündungen verursacht.
Wie wird die HSCT-Behandlung bei MS angewendet?
HSCT ist eine Art Knochenmarktransplantation, die das Immunsystem zurücksetzen und die Entzündung stoppen soll, die zu einem Rückfall von MS beiträgt. Es gibt kein Standardprotokoll für HSCT bei MS. Die Protokolle variieren von Zentrum zu Zentrum. Auch die während des Verfahrens in der Chemotherapie verwendeten Immunsuppressiva variieren. Die Schritte der HSCT sind jedoch im Allgemeinen wie folgt:
In den Schritten 1 bis 3 wird die Produktion und Freisetzung von Stammzellen ins Blut angeregt. Der Prozess der Entnahme und des Einfrierens der Stammzellen dauert 5 bis 15 Tage. Die Behandlung umfasst in der Regel eine Chemotherapie, um Rückfälle zu verhindern. Die Transplantation (Schritte 4 bis 6) erfordert in der Regel einen 3-wöchigen Krankenhausaufenthalt.
Was passiert nach der MS-Stammzellentherapie?
In den nächsten 2 Jahren nach der HSCT werden Sie häufige Kontrolluntersuchungen haben und normalerweise werden die folgenden Untersuchungen und Verfahren durchgeführt:
- Körperliche, neurologische und kognitive Untersuchungen
- MRT und Bluttests
- Psychologische Unterstützung
Sie müssen innerhalb von 6 Monaten nach der HSCT ein MRT durchführen lassen. Danach werden Sie gebeten, mindestens einmal im Jahr ein MRT durchführen zu lassen.
Warum sollten Sie bei der Stammzellenbehandlung bei MS vorsichtig sein?
Die Ergebnisse der Stammzellentherapie variieren von Person zu Person. Sie haben vielleicht viele verschiedene Geschichten gehört. Sie sollten ein spezialisiertes und vertrauenswürdiges Gesundheitszentrum aufsuchen, um zu entscheiden, ob das Verfahren für Sie geeignet ist und welche Risiken und Vorteile Sie erwarten können.
Einige Zentren haben nicht die Erfahrung, HSCT bei MS-Patienten durchzuführen. Einige übertreiben ihre Patientenerfahrungen, um Patienten anzulocken. Stellen Sie sicher, dass die Zentren ihre Behauptungen mit von Experten überprüften Forschungsergebnissen untermauern können.
Was sind die neuesten Forschungsergebnisse zur Stammzellenbehandlung von MS?
Die Rolle von Gliazellen bei MS
Im August wurde in Cell Stem eine Studie veröffentlicht, die zur Entwicklung der Stammzellentherapie beitragen wird. Bisher konzentrierten sich Behandlungen im Allgemeinen auf die Unterdrückung des Immunsystems. Eine Studie, die von einem Wissenschaftlerteam des Forschungsinstituts der New York Stem Cell Foundation (NYSCF) und der Case Western Reserve University durchgeführt wurde, ergab jedoch, dass Stützzellen, sogenannte „Gliazellen“, die sich im Gehirn befinden, ebenfalls eine wichtige Rolle bei der Entwicklung von MS spielen.
Diese Studie wurde an Zellen von MS-Patienten durchgeführt, die im Labor mithilfe der Stammzellentechnologie regeneriert wurden. Die Forscher stellten fest, dass diese Gliazellen unabhängig vom Immunsystem selbst zur Krankheit beitragen.
Insbesondere wurde festgestellt, dass die Zellen, die die „Myelin“-Hülle produzieren, die die Nerven schützt, defekt waren. Diese Erkenntnisse zeigen, dass neue Methoden zur Behandlung von MS entwickelt werden können, die nicht nur auf das Immunsystem, sondern auch auf Gliazellen abzielen. Dies könnte dazu beitragen, das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen und MS-Patienten ein besseres Leben zu ermöglichen.
Erfolgreiche Stammzellentherapie bei schubförmiger MS
Eine randomisierte kontrollierte Studie untersuchte 110 Personen mit „sehr aktiver“ schubförmiger MS. Die Hälfte wurde mit nicht-myeloablativer HSCT und die andere Hälfte mit anderen DMTs behandelt. Die Studie ergab:
- 99 % der mit HSCT behandelten Personen waren nach einem Jahr schubfrei. Nur 1 Person hatte einen Rückfall. Bei den mit Medikamenten behandelten Personen gab es 39 Rückfälle.
- Bei 94 % der mit HSCT behandelten Personen verschlechterte sich die Behinderung innerhalb von 3 Jahren nicht. Dies war bei 40 % der mit Medikamenten behandelten Personen der Fall.
- Die EDSS-Werte (ein Maß für die Behinderung) verbesserten sich bei den mit HSCT behandelten Personen. Bei Personen, die Medikamente einnehmen, verschlechterten sich die durchschnittlichen EDSS-Werte.
Was ist die Expanded Disability Status Scale (EDSS)?
Die Expanded Disability Status Scale (EDSS) ist ein von medizinischem Fachpersonal verwendetes Instrument zur Messung und Überwachung des Behinderungsgrads bei Personen mit neurologischen Störungen. Es bewertet die Fähigkeit einer Person, alltägliche Aktivitäten auszuführen, wobei der Schwerpunkt auf der Gehfähigkeit und anderen Funktionen wie Sehvermögen, Koordination und Sprache liegt. Die Skala reicht von 0 (normale Funktion) bis 10 (Tod durch Krankheit) und bietet eine klare Möglichkeit, Veränderungen der Behinderung im Laufe der Zeit zu verstehen.
Die EDSS wird häufig verwendet, um das Fortschreiten der Behinderung bei Menschen mit Multipler Sklerose (MS) zu beurteilen. Sie hilft dabei, die Auswirkungen der Krankheit auf Mobilität und neurologische Funktionen zu überwachen, Behandlungsentscheidungen zu leiten und die Wirksamkeit von Behandlungen zu überwachen. Regelmäßige EDSS-Bewertungen sind wichtig, um zu verstehen, wie sich MS entwickelt und wie sie die Lebensqualität einer Person beeinflusst.
Häufig gestellte Fragen zur MS-Stammzellenbehandlung
Welche Ergebnisse bringt die Stammzellentherapie bei schubförmiger MS?
Klinische Studien haben gezeigt, dass die Stammzellentherapie Rückfälle reduzieren kann. Bei manchen Menschen stabilisieren sich die Symptome und/oder ihre Behinderung verbessert sich. Diese Verbesserungen sind jedoch nicht immer von Dauer.
Welche Nebenwirkungen hat die Stammzellentherapie?
Im Vergleich zu krankheitsmodifizierenden Therapien (DMTs) birgt die Stammzellentherapie das höchste Risiko für schwere Nebenwirkungen. Zu den möglichen Nebenwirkungen gehören:
- Erhöhtes Risiko, langfristig Infektionen zu entwickeln
- Erhöhtes Risiko, an Krebs und Autoimmunerkrankungen wie Schilddrüsenentzündung zu erkranken
- Frühe Menopause
- Unfruchtbarkeitsprobleme
Die Chemotherapie, die Teil des HSCT-Verfahrens ist, hat auch ihre eigenen Nebenwirkungen. Dazu gehören ein erhöhtes Risiko für Blutungen und Blutergüsse, Müdigkeit, Appetitlosigkeit und Haarausfall.
Wenn jemand vor der Transplantation stark behindert ist, kann die Chemotherapie mehr schaden als nützen. Chemotherapiebehandlungen können Ihre Mobilität und die Funktionsweise Ihrer Nerven beeinträchtigen.
Wenn Sie eine myeloablative Art von HSCT haben, bei der das Immunsystem vollständig zerstört wird, sind die Nebenwirkungen der Chemotherapie wahrscheinlich schwerwiegender.
Einige Menschen sind infolge der HSCT gestorben. Seit 2005 ist 1 von 330 Personen, die eine HSCT hatten, daran gestorben. Dieses Risiko ist: Es kann bei älteren Menschen, Personen mit hohen EDSS-Werten oder bestimmten anderen Erkrankungen erhöht sein.
Wie sollten Schwangerschaft, Stillen und Empfängnisverhütung während einer HSCT sein?
Ihr Arzt wird alle Nachteile ausführlich mit Ihnen besprechen und Ihnen sagen, welche Vorsichtsmaßnahmen bei einer HSCT zu treffen sind.
Die Chemotherapeutika, die Sie bei einer HSCT erhalten, können das ungeborene Baby, die Eierstöcke und die Hoden schädigen. Diese Schädigung ist in der Regel dauerhaft und verhindert, dass Sie Kinder bekommen (Unfruchtbarkeit). Sie kann bei Frauen auch eine frühe Menopause verursachen. Eine Hormonersatztherapie (HRT) kann bei Wechseljahrsbeschwerden helfen, kann die Unfruchtbarkeit jedoch nicht stoppen.
Sie können Ihre Eizellen oder Ihr Sperma vor einer HSCT einfrieren. Sie können dann mithilfe von Verfahren wie IVF (In-vitro-Fertilisation) Kinder bekommen.
Hohe Mengen von Chemotherapeutika können in die Muttermilch übergehen. Daher sollte während einer HSCT das Stillen vermieden werden.
Wenn Sie Ihre Periode haben, kann diese während der Chemotherapie ausbleiben, Sie produzieren jedoch möglicherweise weiterhin Eizellen, sodass Sie schwanger werden können.
Sie sollten weiterhin zuverlässige Verhütungsmittel verwenden, da Chemotherapeutika einem ungeborenen Baby schaden können. Es dauert etwa 6 bis 12 Monate, bis sich die Periode wieder normalisiert. Es ist wichtig, während dieser Zeit Verhütungsmittel zu verwenden.
Da die Chemotherapie die Spermien schädigt, sollten männliche Patienten ihren Arzt fragen, welche Art von Verhütungsmittel sie verwenden sollten.
Quellen:
- nationalmssociety.org
- mssociety.org.uk
- The New York Stem Cell Foundation – nyscf.org
- Patienten-iPSC-Modelle zeigen glia-intrinsische Phänotypen bei Multipler Sklerose, Clayton, Benjamin L.L. et al., Cell Stem Cell, Band 31, Ausgabe 11, 1701 – 1713.e8